Plasma-uitwisseling en immunosuppressie worden al geruime tijd toegepast bij de behandeling van aTTP. Deze behandelingen werken, maar niet in alle gevallen even goed. Sinds kort zijn er ook nieuwere behandelingen beschikbaar. Deze behandelingen worden doorgaans in combinatie gebruikt en uw arts zal beslissen hoe ze in uw geval moeten worden toegediend. Het bloed bestaat uit rode bloedcellen, witte bloedcellen, bloedplaatjes en plasma, die veel belangrijke eiwitten en andere bestanddelen bevatten. Bij aTTP maakt het immuunsysteem autoantilichamen aan. Dit zijn eiwitten die het ADAMTS13-enzym blokkeren en voorkomen dat het correct werkt.
Plasma-uitwisseling werkt door het plasma (dat de autoantilichamen en onwerkzame ADAMTS13 bevat die aTTP veroorzaken) te vervangen door plasma dat door iemand anders is gedoneerd en dat normale hoeveelheden ADAMTS13 en geen autoantilichamen bevat. Dit betekent dat plasma-uitwisseling de autoantilichamen verwijdert die de werking van ADAMTS13 tegenhouden, en de kans vermindert dat er zich nieuwe kleine bloedstolsels ontwikkelen. Naast de antilichamen zullen ook de grote von Willebrand factor moleculen met de plasmaferese verwijderd worden. Het donorplasma bevat ook actief ADAMTS13 enzyme. Deze behandeling neemt doorgaans enkele uren per dag in beslag en kan verscheidene dagen of weken duren.
Enkele andere geneesmiddelen helpen de werking van uw immuunsysteem te regelen door de aanmaak van autoantilichamen tegen het enzym ADAMTS13 tegen te houden. Deze geneesmiddelen kunnen oraal worden ingenomen of in uw lichaam geïnjecteerd.
Een andere recente behandeling voorkomt de vorming van bloedstolsels door een specifiek deel van het von Willebrand Factor (vWF)-eiwit te blokkeren, waardoor de bloedplaatjes niet aan de vWF kunnen kleven en bloedstolsels veroorzaken.
De behandeling is afhankelijk van het type TTP. De behandeling voor erfelijke TTP betreft een plasma infusie waarbij ADAMTS13 in het plasma wordt vervangen.
Plasma-uitwisseling (ook wel plasmaferese genoemd) is een belangrijke behandeling voor patiënten met verworven TTP. Om te begrijpen hoe plasma-uitwisseling werkt, is het belangrijk meer te weten over de verschillende onderdelen van ons bloed.
De vier voornaamste onderdelen van het bloed:
•
Rode bloedcellen, die helpen om zuurstof doorheen het lichaam te circuleren
•
Witte bloedcellen, die helpen om infecties te bestrijden
•
Bloedplaatjes, die helpen bij de vorming van bloedstolsels als er bloedingen optreden
•
Plasma, het vloeibare deel van het bloed waarmee bloedcellen, bloedplaatjes en andere stoffen (antilichamen en voedingsstoffen) door het lichaam worden vervoerd
Bij patiënten met verworven TTP is een cruciaal onderdeel van de behandeling het verwijderen van de antilichamen in het bloed die het ADAMTS13 enzym blokkeren. Deze antilichamen bevinden zich in het bloedplasma.
Wat u kunt verwachten van plasma-uitwisselingen
Tijdens plasma-uitwisseling wordt bloed uit een ader afgevoerd, waarna het in een machine terechtkomt die het plasma scheidt van de bloedcellen en bloedplaatjes.1 De bloedcellen en bloedplaatjes worden gecombineerd met plasma van een donor en weer teruggebracht in het lichaam van de patiënt.1 Er kan telkens maar een klein deel van uw bloed worden verwijderd, dus het hele proces zal enkele uren duren.1
Normaal gezien wordt plasma-uitwisseling dagelijks herhaald tot de antilichamen niet meer aanwezig zijn in het bloed en het aantal bloedplaatjes terug op een normaal niveau is.1 Hoe lang dit duurt verschilt van patiënt tot patiënt – voor sommigen betekent het een behandeling van dagen, voor anderen kan het enkele weken duren.1
Immunosuppressiva zijn een soort geneesmiddel dat wordt gebruikt om veel verschillende ziektes en aandoeningen te behandelen. Immunosuppressiva hebben invloed op de manier waarop het immuunsysteem werkt, en worden vaak toegepast bij auto-immuunaandoeningen – ziektes waarbij het immuunsysteem gezonde cellen aanvalt. Zoals de naam al doet vermoeden, onderdrukken immunosuppressiva de kracht van de immuunreactie en stoppen de aanval op gezonde cellen.
Bij verworven TTP produceert het immuunsysteem antilichamen tegen het ADAMTS13 enzym waardoor het niet naar behoren kan werken. Deze productie van antilichamen is de onderliggende oorzaak van verworven TTP.
Immunosuppressiva worden ingezet om deze oorzaak rechtstreeks aan te pakken, door de productie van deze antilichamen door het immuunsysteem te stoppen.1,2 Op deze manier ondersteunt immunosuppressie de behandeling met plasma-uitwisselingen: de plasma-uitwisselingen verwijdert de bestaande antilichamen en de immunosuppressiva houden de productie van nieuwe antilichamen tegen.
Wat u kunt verwachten van immunosuppressie
Er zijn verschillende soorten immunosuppressiva die kunnen worden ingezet voor de behandeling van TTP2.Dit kunnen geneesmiddelen zijn die oraal worden ingenomen of intraveneus worden toegediend.2
Sommige immunosuppressiva dienen dagelijks toegediend te worden, andere minder vaak.2 In alle gevallen worden de immunosuppressiva toegediend in combinatie met plasma-uitwisselingen.2
Over het algemeen begint men met immunosuppressiva op hetzelfde moment als de plasma-uitwisselingen, en het kan een aantal dagen duren voordat een effect te zien is op het stoppen van de antilichaamproductie tegen ADAMTS13. Immunosuppressiva kunnen ook worden voortgezet, na afloop van de behandeling met plasma-uitwisselingen, omdat patiënten kort na de eerste episode het grootste risico lopen op een herval.
Het effect van plasma-uitwisselingen en immunosuppressie kan echter een aantal dagen op zich laten wachten, wat kan leiden tot een langduringe hospitalisatie. Deze behandeling heeft bovendien ook geen direct effect op de vorming van deze bloedklonters, waardoor er een verhoogd risico is op trombotische complicaties (zoals hartinfarct en beroerte) en weefsel ischemie (wat orgaanschade veroorzaakt). Om hierop in te werken, werd recent een behandeling ontwikkeld, die een specifieke regio van de von Willebrand factor zal inhiberen waardoor bloedplaatjes niet meer kunnen aanhechten en dus de vorming van deze bloedklonters onmiddellijk afremt.
Er zijn dus verschillende behandelingsmogelijkheden voor handen en de arts zal beslissen over de meest geschikte behandeling voor elke patiënt.
Een patiënt kan na herstel van een acute TTP episode blijvend opgevolgd worden om een mogelijk herval te voorkomen. De controle bestaat onder andere uit regelmatige testen om de activiteit van ADAMTS13 te meten. Tijdens een TTP episode is de ADAMTS13 activiteit van de patiënt veel lager dan normaal, en na de eerste behandeling normaliseren de waarden zich terug.
Als bij nazicht blijkt dat de ADAMTS13 waarden van een patiënt laag zijn of als er antilichamen tegen ADAMTS13 worden waargenomen, is het mogelijk dat de patiënt risico loopt op een herval.2 In dat geval krijgt de patiënt mogelijks een behandeling met immunosuppressiva om de productie van nieuwe antilichamen tegen te gaan en het lichaam de kans te geven te herstellen.2
De voornaamste behandeling voor patiënten met erfelijke TTP is een transfusie van donorplasma, ook wel vers bevroren plasma genoemd.1,2 Het doel van de behandeling is eenvoudig: het vervangen van het ADAMTS13 enzym in het plasma van de patiënt.1 Vers bevroren plasma bevat de normale hoeveelheden ADAMTS13 enzym. Bij een transfusie naar een patiënt met erfelijke TTP vervangt het de ontbrekende of beschadigde ADAMTS13 enzyme van de patiënt zodanig dat de bloedwaarden van de patiënt normaliseren. Omdat patiënten met erfelijke TTP geen antilichamen hebben tegen ADAMTS13 zijn plasma-uitwisselingen en immunosuppressie niet nodig.
Wat u kunt verwachten bij plasmatransfusie
Vers bevroren plasma wordt toegediend via een intraveneus (IV) infuus in een ader.1 De behandeling wordt dagelijks toegediend, en gaat, net als de behandeling voor verworven TTP, door tot het aantal bloedplaatjes genormaliseerd is.2 De tijdsduur kan variëren.
Opvolging en lopende behandeling
Erfelijke TTP is een levenslange aandoening en patiënten hebben mogelijks voortdurende controle en behandeling nodig, afhankelijk van de ernst van hun aandoening.2 Het kan gebeuren dat patiënten met een meer ernstige vorm continu behandeling nodig hebben om hun aantal bloedplaatjes op normale waarde te houden en herval te voorkomen.2 Deze behandeling bestaat uit regelmatige transfusies met vers bevroren plasma.2 Hoe vaak de transfusies plaatsvinden, verschilt per patiënt, maar het kan om de paar weken gebeuren.2 /p>
1
National Institute of Health. How Is Thrombotic Thrombocytopenic Pur- pura Treated? [online]. 2014. Beschikbaar via: https://www.nhlbi.nih.gov/health/ health-topics/topics/ttp/treatment;
2
Scully et al. Br J Haematol 2012;158:323– 35;
3
National Institute of Health. Living With Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. [online]. 2016. Beschikbaar via: https://www. nhlbi.nih.gov/health/health-topics/topics/ ttp/livingwith.