Les échanges plasmatiques et les immunosuppresseurs sont utilisés depuis longtemps dans le traitement du PTTa ; ces traitements fonctionnent, mais pas toujours dans tous les cas. Récemment, de nouveaux traitements ont été mis à disposition. Ces traitements sont normalement utilisés conjointement et votre médecin décidera de la manière dont ils doivent être utilisés dans votre cas. Le sang est composé de globules rouges, de globules blancs, de plaquettes et de plasma, contenant de nombreuses protéines importantes et d’autres éléments. Dans le PTTa, le système immunitaire produit des protéines appelées auto-anticorps, qui inhibent l’enzyme ADAMTS13 et l’empêchent de fonctionner correctement.
L’échange plasmatique consiste à remplacer le plasma (qui contient les autoanticorps et l’ADAMTS13 inefficace à l’origine du PTTa) par du plasma provenant d’un donneur, qui contient des quantités normales d’ADAMTS13 et aucun auto-anticorps. Cela signifie que l’échange plasmatique élimine les auto-anticorps qui empêchent l’ADAMTS13 de fonctionner et réduit le risque de développement de nouveaux petits caillots sanguins. Ce traitement prend généralement quelques heures par jour et peut s’avérer nécessaire pendant plusieurs jours ou semaines consécutifs.
Certains autres médicaments aident à contrôler le comportement du système immunitaire et visent à arrêter la production d’auto-anticorps contre l’enzyme ADAMTS13. Ces médicaments peuvent être pris par voie orale ou injectés dans l’organisme.
Un autre traitement récent empêche la formation de caillots sanguins en bloquant une partie spécifique de la protéine du Facteur von Willebrand (FvW), ce qui signifie que les plaquettes ne sont pas capables d’adhérer au FvW et de provoquer des caillots sanguins.
Le traitement pour le PTT diffère selon le type de PTT. Pour le PTT héréditaire, le traitement consiste en une perfusion plasmatique qui vise à remplacer l’ADAMTS13 dans le plasma
Le traitement par échange plasmatique (aussi appelé plasmaphérèse) est un traitement important pour les patients atteints de PTT acquis. Pour comprendre comment l’échange plasmatique fonctionne, il est important de connaître brièvement les différents composants de votre sang.
Le sang possède quatre grands composants :
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Les globules rouges, qui aident à transporter l’oxygène dans le corps
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Les globules blancs, qui aident à combattre les infections
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Les plaquettes, qui aident en former des caillots sanguins si un saignement survient
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Le plasma, la partie liquide du sang, qui aide à transporter les cellules sanguines, les plaquettes et d’autres substances (anticorps et nutriments) dans tout le corps
Chez les patients atteints d’un PTTa, une partie essentielle du traitement consiste à éliminer les anticorps qui bloquent l’enzyme ADAMTS13 dans le sang. Ces anticorps sont contenus dans le plasma sanguin.
Que peut-on attendre de l’échange plasmatique
Pendant un échange plasmatique, le sang est prélevé dans une veine et passe dans une machine qui sépare le plasma des cellules sanguines et des plaquettes.1 Les cellules sanguines et les plaquettes sont associées avec le plasma d’un donneur et réinjectées dans le corps du patient.1 Seule une petite partie du sang est retiré à tout moment et la totalité du processus prendra donc plusieurs heures.1
En général, l’échange plasmatique est répété chaque jour jusqu’à ce que les anticorps ne soient plus présents et que la numération plaquettaire soit revenue à la normale.1 La durée de ce processus varie fortement en fonction du patient – pour certains, le traitement peut durer des jours tandis que plusieurs semaines peuvent être nécessaires pour d’autres.1
Les immunosuppresseurs sont un type de médicament utilisé pour traiter de nombreuses affections et maladies. Les immunosuppresseurs influencent la manière dont le système immunitaire agit et sont couramment utilisés pour les affections autoimmunes – affections où le système immunitaire attaque les cellules saines. Comme leur nom l’indique, les immunosuppresseurs suppriment ou atténuent la puissance de la réponse immunitaire, mettant fin aux attaques contre les cellules saines.
Dans le PTTa, le système immunitaire produit des anticorps contre l’enzyme ADAMTS13, empêchant l’ADAMTS13 de fonctionner correctement. Cette production d’anticorps est la cause sous-jacente du PTTa.
Les agents immunosuppresseurs sont utilisés pour traiter directement cette cause, en arrêtant la production de ces anticorps par le système immunitaire.1,2 De cette manière, une immunosuppression facilite le traitement par plasmaphérèse : l’échange plasmatique élimine les anticorps existants pendant que les immunosuppresseurs arrêtent la production de nouveaux anticorps.
Que peut-on attendre de l’immunosuppression
Il existe plusieurs types différents d’immunosuppresseurs qui peuvent être utilisés pour traiter le PTT.2 Ils peuvent être des médicaments qui sont pris par voie orale ou ils peuvent être administrés par voie intraveineuse.2 Certains immunosuppresseurs sont pris tous les jours pendant le traitement tandis que d’autres sont administrés moins fréquemment.2 Dans tous les cas, les immunosuppresseurs sont utilisés en association avec un traitement par échange plasmatique.2
Les immunosuppresseurs sont généralement administrés en même temps qu’un traitement par échange plasmatique et cela peut prendre plusieurs jours avant qu’il y ait un effet sur l’arrêt de la production d’anticorps contre l’ADAMTS13. La prise d’immunosuppresseurs peut aussi être poursuivie pendant une certaine période après l’arrêt du traitement par échange plasmatique, car les patients sont plus à risque d’une rechute peu de temps après le premier épisode.
L’effet des échanges plasmatiques et de l’immunosuppression peut durer plusieurs jours, ce qui peut entraîner une hospitalisation de longue durée. De plus, ce traitement n’a pas d’effet direct sur le processus de thrombose microvasculaire, ce qui augmente le risque de complications thrombotiques (telles que crises cardiaques et accidents vasculaires cérébraux) et d’ischémie tissulaire entraînant des lésions organiques. Pour répondre à cela, un traitement a récemment été mis au point, il inhibe une région spécifique du Facteur de von Willebrand afin que les plaquettes ne puissent plus adhérer et, donc, empêchent la formation de petits caillots de sang.
Il existe donc différentes options de traitement et le médecin décidera du traitement le mieux adapté à chaque patient.
Une fois que le patient s’est remis d’un épisode aigu de PTT, il peut être surveillé en continu afin de prévenir les rechutes. Le suivi se compose de tests réguliers pour déterminer les niveaux d’activité d’ADAMTS13 des patients. Pendant un épisode de PTT, L’activité d’ADAMTS13 des patients sont beaucoup plus faibles que la normale et après le traitement initial, l’activité d’ADAMTS13 de la plupart des patients revient à la normale.
Si, lors du suivi, les niveaux d’activité d’ADAMTS13 d’un patient sont faibles ou si des anticorps dirigés contre ADAMTS13 sont découverts, le patient peut alors présenter un risque de rechute.2 Dans cette situation, un patient peut recevoir un traitement par immunosuppresseurs afin d’arrêter la production de nouveaux anticorps et de permettre à l’organisme de guérir.2
Le principal traitement pour les patients atteints de PTT héréditaire est une perfusion de plasma de donneur, aussi appelé plasma frais congelé.1,2 Le but du traitement est simple : remplacer l’enzyme ADAMTS13 dans le plasma du patient.1 Le plasma frais congelé contient les taux normaux d’enzyme ADAMTS13 et lors de sa perfusion chez un patient atteint de PTT héréditaire, il remplace les enzymes ADAMTS13 manquantes ou endommagées et permet un retour à la normale des taux sanguins. Étant donné que les patients atteints de PTT héréditaire ne possèdent pas d’anticorps contre l’ADAMTS13, un traitement par échange plasmatique et une immunosuppression ne sont pas nécessaires.
Que peut-on attendre de la perfusion plasmatique
Le plasma frais congelé est administré par une voie intraveineuse (IV) insérée dans une veine.1 Le traitement est administré tous les jours et, comme dans le traitement du PTTa, est poursuivi jusqu’à ce que la numération plaquettaire revienne à la normale.2 La durée de ce processus peut varier.
Suivi et un traitement continu
Le PTT héréditaire est une pathologie chronique pour laquelle les patients peuvent nécessiter un suivi continu et un traitement en fonction de la sévérité de leur affection.2 Les patients atteints d’une affection plus grave peuvent nécessiter un traitement continu pour maintenir leur numération plaquettaire à un niveau normal et prévenir les rechutes.2 Ce traitement impliquera des perfusions régulières de plasma frais congelé.2 La fréquence de ces perfusions variera en fonction du patient, mais elles peuvent être espacées de quelques semaines environ.2
1
National Institute of Health. How Is Thrombotic Thrombocytopenic Pur- pura Treated? [online]. 2014. Disponible sur: https://www.nhlbi.nih.gov/health/ health-topics/topics/ttp/treatment;
2
Scully et al. Br J Haematol 2012;158:323– 35;
3
National Institute of Health. Living With Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. [online]. 2016. Disponible sur: https://www. nhlbi.nih.gov/health/health-topics/topics/ ttp/livingwith.